治疗镰状细胞性贫血的新方法


2016-11-01 19:07:28

治疗镰状细胞性贫血的新方法

艺术品

美国科学家使用先进的遗传修饰工具成功克服了一种导致镰状细胞性贫血的突变形式

这是治疗血液病患者的重要一步

在今天发表在美国科学转化医学杂志上的一项研究中,研究人员使用CRISPR-Cas9基因修饰工具来纠正干细胞中的致病突变

病人的血该方法应用于小鼠,当将修饰的干细胞移植到小鼠中时没有任何副作用,显示出阳性结果

尽管只修复了一小部分干细胞并产生了健康的血红蛋白,但这足以“使患有严重高血压的患者受益”

来自美国加利福尼亚大学旧金山分校的共同作者Mark Walters强调说:“这是向前迈出的重要一步,因为这是我们第一次展示

干细胞有一定程度的调节,有利于镰状细胞贫血患者的临床受益

“同时,加州大学的Jacob Corn,将修饰的干细胞移植到患者体内,从而减少测试结果虽然在将这种方法用于临床之前仍有许多工作要做,但研究人员认为这为该方法铺平了道路

镰状细胞贫血患者的新治疗方法

他们还表示,他们将继续合作,在未来五年内进行治疗的早期试验

该方法还可用于开发治疗血液疾病,免疫缺陷,慢性肉芽肿,罕见疾病等患者的治疗方法

Wiskott-Aldrich综合征和Fanconi贫血,甚至是HIV感染

镰状细胞病,又称镰状细胞病,是一种基因 - 出血性疾病,它调节血红蛋白的产生,血红蛋白是红细胞的主要成分,负责氧的运输

在整个身体旅行 - 突变

这些患者的血管瘤不像普通椎间盘那样圆形和扁平,但具有新月形状或镰刀状镰刀

由于结构异常,红细胞难以在小血管中移动,小血管易于凝结并阻碍氧气附着和输送到组织的能力

当栓塞发生时,存在大量炎症和感染,其中受影响最大的器官是肺,肝,骨骼,肌肉,脑,眼睛和肾脏

这是从基因中的父母到子女遗传的

应定期治疗患者以纠正贫血并预防和控制疼痛的爆发

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